近年、世界の医薬業界で「核酸医薬」分野が熱狂的な注目を集めています。特にsiRNA（small interfering RNA）技術は、従来の医薬では困難だった遺伝子レベルでの疾患治療を可能にするとして、大きな期待が寄せられています。そんな中、中国のバイオテクノロジー企業Sirius Therapeutics (亘因薬業)が、革新的なsiRNA核酸医薬を武器に香港証券取引所へのIPO（新規株式公開）申請を行いました。今回は、世界の核酸医薬市場の現状と、この注目の中国スタートアップの挑戦、そしてその画期的な技術が医療の未来にどのような可能性をもたらすのかを深掘りします。
世界が注目する「核酸医薬」の最前線
ここ数年で、世界の医薬品開発において核酸医薬分野は急速に脚光を浴びています。その象徴とも言えるのが、米国の核酸医薬大手Alnylam (ALNY)です。同社は上場以来60倍以上という驚異的な成長を遂げ、現在の時価総額は559億ドルにも達しています。この成功を受け、Novartis、Rocheといったグローバルな製薬大手も、この分野への投資と研究開発を加速させています。
中国国内でも、核酸医薬の開発競争は激化しており、WuXi AppTec（薬明康徳）、Hengrui Medicine（恒瑞医薬）など、複数の上場企業が積極的に研究開発を進めています。そして最近、Sirius Therapeutics (亘因薬業) と瑞博生物の2社が相次いで香港証券取引所にIPOを申請したことは、この過熱する市場にさらに火をつけ、世界の投資家や医療関係者の注目を集めています。
Sirius Therapeutics (亘因薬業) の挑戦：IPOと画期的なsiRNA技術
香港市場「18A章規約」での上場申請
Sirius Therapeuticsは、香港証券取引所の「18A章規約」を利用してIPOを申請しました。これは、まだ収益を上げていないバイオテクノロジー企業が上場できる特別なルールで、革新的な技術を持つスタートアップを支援する香港市場の姿勢を示しています。IPOの引受人には、Goldman Sachs、Haitong International、Huifeng Holdingsといった国際的な金融機関が名を連ねています。
同社は2021年にOrbiMed EntitiesとCreacion Venturesによって共同設立され、米国サンディエゴと中国上海浦東にデュアル本社を構えるグローバルな企業です。設立以来、すでに3回の資金調達ラウンド（シリーズA、B、B2）を完了し、総額約1.44億ドルを調達。2025年4月時点での評価額は約2.53億ドルに達しています。主要株主であるOrbiMedは、約40.46%の株式を保有する筆頭株主グループを形成しています。
Sirius Therapeuticsを率いるのは、62歳の欧群（O Quon）博士です。南方医科大学で臨床医学の学士号、細胞生物学の修士号を、北京協和医学院で細胞生物学の博士号を取得した欧博士は、Vanderbilt University Medical Centerでの研究経験に加え、OSI Pharmaceuticals、AstraZeneca、WuXi AppTecといった大手製薬企業での要職を歴任しており、その豊富な経験と専門知識が同社の成長を牽引しています。
慢性疾患治療に革新をもたらすsiRNA療法
Sirius Therapeuticsは、siRNA（small interfering RNA）療法に特化したグローバルな臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、特に慢性疾患の治療に注力しています。長年にわたり、低分子医薬、タンパク質医薬、抗体医薬が現代医療の基礎を築いてきましたが、これらには固有の限界がありました。
- 低分子医薬は特異性に欠け、オフターゲット効果のリスクがありました。
- 抗体やタンパク質医薬は、細胞表面や細胞外空間のターゲットにしか作用できず、細胞内に原因がある疾患の治療には不向きでした。
このような従来の治療法の限界に対し、siRNA療法は変革的なブレイクスルーをもたらします。siRNAは、病気の原因となる特定の遺伝子mRNA（メッセンジャーRNA）に高精度に結合するよう設計された短い合成RNA配列です。これにより、その遺伝子の発現を効果的かつ選択的に「サイレンシング（抑制）」し、結果として病気の原因となるタンパク質の産生を大幅に低下させることができます。
この技術により、遺伝性疾患、ウイルス感染症、腫瘍、代謝性疾患など、これまで治療が困難だった幅広い疾患への応用が期待されています。siRNA療法は、高精度、高効力、そして持続性のある方法で、まさに「遺伝子の根源から疾患を治療する」可能性を秘めているのです。Sirius Therapeuticsの主力製品も、すでに臨床第II相試験段階に進んでおり、その進展が注目されます。
まとめ：核酸医薬の未来と日本への影響
Sirius Therapeuticsの香港IPO挑戦は、単なる企業の資金調達に留まらず、核酸医薬、特にsiRNA技術が世界の医療にもたらす計り知れない可能性を象徴するものです。従来の治療法では届かなかった「アンメット・メディカル・ニーズ」（未だ満たされていない医療ニーズ）に対し、遺伝子レベルからのアプローチという新たな解決策を提供することで、医療の未来を大きく変える潜在力を秘めています。
この分野の進展は、日本を含む世界の医療システムや製薬業界にも大きな影響を与えるでしょう。革新的な治療法の登場は、新たな競争と協業の機会を生み出し、より多くの患者に希望をもたらすことが期待されます。Sirius Therapeuticsの今後の動向と、核酸医薬市場全体の発展から目が離せません。
元記事: pedaily
